Université Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines (UVSQ) : le Laboratoire END-Icap reçoit un financement européen pour sa recherche sur les maladies ultra-rares

Le Laboratoire Biothérapies des maladies neuromusculaires de l’unité Handicap neuromusculaire : physiopathologie, biothérapie et pharmacologie appliquées-UMR 1179 UVSQ/Inserm (END-Icap), dirigé par Dr. Aurélie Goyenvalle, a récemment obtenu un financement européen prestigieux dans le cadre des Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA DN). Ce financement soutiendra la formation de la prochaine génération de chercheurs spécialisés dans les thérapeutiques antisens, au sein du réseau doctoral EFFecT.

Cette initiative vise à relever les défis complexes associés à l’application clinique des recherches antisens. Elle englobe des aspects cruciaux tels que la dissémination des connaissances, la protection de la propriété intellectuelle et le développement entrepreneurial. Les doctorantes et doctorants formés dans ce cadre deviendront des experts dans un domaine de pointe, contribuant à maintenir la compétitivité européenne face à l’évolution rapide de ce secteur.

Le réseau EFFecT a pour objectif de former de futurs scientifiques en technologie antisens, une approche thérapeutique déjà utilisée dans le traitement de maladies comme l’amyotrophie spinale (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), mais aussi pour des pathologies dites ultra-rares. Ces dernières sont souvent négligées par l’industrie pharmaceutique en raison de la faible rentabilité des traitements.

Les thérapies basées sur les oligonucléotides antisens (ASO), qui visent à moduler l’expression des gènes responsables de ces maladies, ont connu des avancées significatives ces dernières années. Cependant, en 2023, seulement 21 médicaments antisens avaient reçu l’approbation des autorités de régulation comme la FDA et l’EMA. Le succès des vaccins à ARNm durant la pandémie de COVID-19 a néanmoins mis en évidence le potentiel de ces traitements basés sur l’ARN, stimulant ainsi le développement des médicaments antisens.

Ce financement européen permettra au laboratoire END-ICAP de renforcer ses recherches et de former des experts qui, à terme, contribueront à transformer le traitement des maladies ultra-rares.